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大医一院干细胞研究首批进入“国家队”

小儿脑瘫有望首获突破性治疗
 
新商报 2018.01.15
 
  记者霍然

  脑性瘫痪是儿童最为严重的终身致残重大疾病,目前,我国小儿脑瘫发生率为2%。~3%。,国家每年要拿出千余亿元来预防与治疗。而这个疾病没有特异性治疗办法,在相当长时间里,孩子一旦确诊都只能依赖康复训练。

  不过,这个沉重的现实在去年迎来了里程碑式的突破——大连医科大学附属第一医院与上海等多家机构组成的联合团队,在前期动物实验和临床实验中证实,干细胞移植有利于脑损伤的功能恢复,有可能从根本上改善或治疗小儿脑瘫。大医一院“神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究”项目通过了国家卫生计生委、食药监局备案注册,成为首批进入“国家队”的六个项目之一。这不仅是医学的突破,更意味着包括小儿脑瘫在内的一大批疑难疾病患者未来可期。

  成果正从实验室走向临床

  “小儿脑瘫中一部分是遗传导致的,大部分是由于宫内感染或生产过程中缺血缺氧造成的。”大医一院副院长、中英再生医学应用研究中心负责人刘晶告诉记者,随着“全面二孩”政策开放,高龄产妇增多,虽然目前尚无数据证实,但从现象上看,小儿脑瘫的发生率是有上升趋势的。“不过,近年来国内外临床试验显示,干细胞可能是治疗脑瘫的有效手段,其安全性也得到了证实。我们希望干细胞治疗能对小儿脑瘫产生突破,减轻家庭和社会的负担。”

  “目前,我们开展规范的临床研究,力求将实验室成果进行临床转化,以探索延缓小儿脑瘫或部分修复的办法。”刘晶介绍,临床研究的特点是有一定的周期,这个周期里包括严格的随诊、观察以及疗效比较。目前时间尚短,具体的治疗效果如何,还需要大量的研究验证,但可以分享的是,这是一个十分有意义的、值得去探索的工作。

  开设脑瘫专诊为患者分组提供帮助

  记者了解到,除了干细胞研究,医院还将小儿脑瘫的基因筛查、康复、护理和治疗整合到一个平台,以刘晶为带头人的干细胞临床研究专家团队门诊,每周四上午在大医一院二部A区18楼中英再生医学应用研究中心开诊。该门诊主要为干细胞治疗小儿脑瘫等临床研究项目筛选符合要求的入组病例,同时为患有相关疑难疾病的患者提供健康咨询和宣教。

  “2017年来咨询的患者很多,能够达到小儿脑瘫诊断和相关试验条件的有48例。我们希望为患儿家庭提供不同程度的帮助,比如,是适合做临床研究,还是基因筛查,这样至少能回答一个问题:能不能生二孩。”刘晶表示,如果患者不符合上述条件,还可以通过“0411互联网+小儿脑瘫医护康患一体化互助体系”微信平台,了解如何帮助孩子进行康复训练及护理。

  据了解,目前大连对于脑瘫儿童的医疗救治由医保报销的按规定给予报销,在康复训练期间,市残联对于贫困家庭每月给予1000元补助,非贫困家庭给予每月800元补助,所需资金由市财政承担。刘晶表示,下一步计划与慈善和卫生初级保健组织展开合作,把端口前移,给予他们更多的帮助。

  临床突破方向涉及多病种

  “早些年,中国的干细胞临床研究五花八门,以致相关研究几度被禁止、叫停。我们在艰难的情形下,踏踏实实地走过来。”刘晶表示,大医一院首批计划将系统性红斑狼疮、糖尿病、小儿脑瘫、脊髓性疾病及视网膜黄斑病变等疾病作为临床重点突破方向。“临床试验必须非常慎重,我们严格控制临床试验的数量,此前只做了15例渐冻人的试验,干细胞临床试验,一定要用于疑难疾病。”

  “目前医学上还无法治愈的疾病有很多,之所以选择上述疾病作为首批突破对象,是因为它们的治愈对社会意义重大。”刘晶介绍,系统性红斑狼疮是终身全身免疫性疾病,以女性为主且影响生育;糖尿病与视网膜黄斑病变人群庞大,以老年人为主;小儿脑瘫与脊髓性疾病与社会的人口数量及人口质量息息相关。

  据悉,目前由包括大医一院在内的18家医院、7所科研院所及9家企业共同组成辽宁省干细胞与再生医学协同创新医研企联盟,致力于构建产学研医协同创新平台。

 
 
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